优于标准治疗 阿斯利康代谢障碍新疗法达到3期临床主要终点

来源:药明康德  2021-08-27 A- A+

2021年8月26日,阿斯利康(AstraZeneca)公司宣布,其口服靶向去铜疗法ALXN1840,在肝豆状核变性患者中进行的关键性3期临床试验FoCus中获得积极结果。肝豆状核变性又称为Wilson病(Wilson Disease,WD),是一种罕见的进行性遗传性铜代谢障碍性疾病。患者机体清除多余铜的途径受到损害,随着时间的推移,这导致毒性铜在肝脏、大脑和其他器官中蓄积,引起肝脏疾病、精神和/或神经症状,如性格改变、震颤及行走、吞咽或说话困难等,且往往不可逆。试验达到了主要终点,即相比标准治疗(SoC),ALXN1840使患者每日平均组织铜动员(copper mobilization)表现出具有统计学显著性的改善。

ALXN1840的铜动员作用比标准治疗高约3倍。新闻稿指出,它能选择性地与铜元素紧密结合并将它们从人体组织和血液中清除。该药已在美国和欧盟被授予治疗肝豆状核变性的孤儿药资格。该药由Alexion Pharmaceuticals公司开发,阿斯利康在去年斥资约390亿美元收购了Alexion。

该项多中心的FoCus试验,旨在评估与标准治疗相比,ALXN1840在12岁以上肝豆状核变性患者(n=214)中的疗效和安全性,入组患者包括初治受试者、和平均接受标准治疗≥10年的患者。完成试验48周主要治疗期的患者有机会参加长达60个月的扩展期,以评估ALXN1840的长期安全性和疗效。其他分析正在进行中,并将在即将召开的医学会议上展示。

安全性方面,ALXN1840通常耐受良好,大多数报告的不良事件被认为是轻度至中度,在开始治疗时未观察到神经功能恶化。在ALXN1840治疗组中,最常报告的不良事件是转氨酶水平可逆性升高。

(原文有删减)

参开资料:

[1] ALXN1840 FoCus Phase III trial in Wilson disease met primary endpoint demonstrating improvement in copper mobilisation from tissues. Retrieved August 26, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/alxn1840-wilson-phase-iii-met-primary-endpoint.html

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